В рамках исследования, проведенного компанией Verve Therapeutics из Кембриджа, установлено, что введение генетического редактирования с применением препарата VERVE-101 может снизить уровень «плохого» холестерина у пациентов.
Эксперимент проводился на людях с наследственными заболеваниями, предрасполагающими к заболеваниям сердца и закупорке артерий. Используя технологию редактирования CRISPR, ученые настроили генные клетки печени, отключив ген PCSK9, ответственный за повышение уровня «плохого» холестерина (ЛПНП) в организме и образование бляшек в артериях.
При использовании более высоких доз лекарства PCSK9 был снижен на 84%, и уровень белков, связанных с ЛПНП, оставался на низком уровне в течение 2,5 лет, согласно предыдущим исследованиям на животных.
С практической точки зрения эта методика генетической терапии может преодолеть текущие стандартные методы лечения высокого холестерина, такие как статины и ингибиторы PCSK9, которые требуют постоянного приема и могут вызывать серьезные побочные эффекты. Однако, несмотря на потенциальные преимущества, технология CRISPR еще не готова полностью заменить ежедневные лекарства. Исследования показали, что 2 из 10 участников испытаний имели сердечно-сосудистые осложнения, связанные с процедурой инфузии, что подчеркивает необходимость дополнительных исследований и учета возможных рисков.
Прежде чем данное лечение станет доступным для широкого потребителя, необходимо провести дополнительные исследования, так как FDA требует изучение эффективности и безопасности в течение 15 лет. Компания Verve Therapeutics уже получила разрешение FDA на подачу заявки на исследовательский препарат VERVE-101, начиная тем самым клинические испытания в США. Текущие исследования в Новой Зеландии и Великобритании направлены на привлечение участников для дальнейшего расширения исследования.
Подписывайтесь на T4S.TECH в Telegram. Публикуем новости, обзоры и забавные факты о технологиях.
